Ieguldot

Vai CRISPR Therapeutics Stock ir labs pirkums tagad, vai arī ir par vēlu?

Jūnija vidū gēnu rediģēšanas uzņēmums CRISPR terapija (NASDAQ:CRSP)publicēja jaunus un ļoti pozitīvus datus no diviem maziem klīniskiem pētījumiem par tās CTX001 gēnu rediģēšanas terapiju beta talasēmijai un sirpjveida šūnu slimībai. Pēc šo provizorisko rezultātu paziņošanas CRISPR akcijas uzlēca, atstājot to vairāk nekā 40% virs tās cenas gada sākumā. Tagad investori domā, vai akcijas turpinās paplašināties.

Manuprāt, akciju ievērojamais pieaugums šogad ir nedaudz pārmērīga tirgus reakcija. Uzņēmums joprojām ne tuvu nav saņēmis regulatīvo apstiprinājumu, lai pārdotu kādu no tā terapijām, un nesenā klīniskā atjauninājuma apjoms bija diezgan mazs. Tomēr es domāju, ka ir pilnīgi iespējams, ka cilvēki, kas šobrīd iegādājas CRISPR akcijas, nākamo dažu gadu laikā tiks sirsnīgi atalgoti. Īsāk sakot, ar šiem jaunajiem datiem uzņēmumam ir vēl viena svarīga sastāvdaļa, kas tai nepieciešama, lai izveidotu zīmolu kā vadošo gēnu terapijas uzņēmumu: emocionāli aizkustinoši veiksmes stāsti no saviem pacientiem.

kā ieguldīt holandiešu brāļu kafijā
Šaha figūra virzās uz akciju diagrammu.

Attēla avots: Getty Images.





Nesen publicētie dati liecina par terapiju, kas maina dzīvi

Līdz jaunākajiem datiem no diviem CTX001 klīniskajiem pētījumiem CRISPR nevarēja norādīt uz nevienu pacientu, kam palīdzēja tā gēnu rediģēšanas terapija. Tagad uzņēmums ir guvis vairākus kritiskus pierādījumus par CTX001 efektivitāti, kā arī tā panesamību divu atšķirīgu slimību kontekstā.

Vienā pētījumā piedalījās divi pacienti ar smagu sirpjveida šūnu anēmiju, bet otrā pētījumā bija pieci pacienti ar beta talasēmiju. Abas šīs slimības rodas no nepareizi veidotām hemoglobīna molekulām, kas ir atbildīgas par skābekļa transportēšanu sarkanajās asins šūnās. Uzņēmuma terapija izlabo šo darbības traucējumu, rediģējot nenobriedušu cilmes šūnu DNS, kas galu galā kļūst par sarkanajām asins šūnām. Tad, kad šīs inženierijas cilmes šūnas diferencējas sarkanajās asins šūnās, tās ražo pilnībā funkcionējošu hemoglobīnu, un pacientam rodas mazāk simptomu.



Beta talasēmijas gadījumā mazāk simptomu nozīmē, ka pacientiem nav jāsaņem terapeitiskas sarkano asinsķermenīšu infūzijas tik bieži, kā citādi. Iespaidīgi CRISPR ziņoja, ka pēc ārstēšanas ar CTX001 viens no pacientiem ar beta talasēmiju ir bijis neatkarīgs no transfūzijas 15 mēnešus, bet cits ir bijis neatkarīgs no transfūzijas piecus mēnešus, un to skaits turpinās. Pirms ārstēšanas abiem šiem pacientiem bija nepieciešamas vairāk nekā 15 transfūzijas gadā.

Citā pētījumā viens no diviem sirpjveida šūnu slimības pacientiem pēc ārstēšanas ar CTX001 bija pavadījis gandrīz deviņus mēnešus bez sāpīgām epizodēm, ko izraisīja viņu slimība. Iepriekšējā gadā pacientam bija septiņas šādas epizodes.

Nekļūdieties: visiem šiem pacientiem CTX001 bija milzīgs uzlabojums salīdzinājumā ar viņu iepriekšējo aprūpes standartu, tāpēc potenciālajiem investoriem vajadzētu būt apmierinātiem. Uzņēmumam tagad ir sākusies pārliecinoša leģenda, lai stiprinātu mārketinga darbības un zīmola vērtību.



SPY diagramma

SPIEGS datu autors YCharts

CTX001 ir tikai CRISPR Therapeutics sākums

Dvīņu CTX001 izmēģinājumi joprojām ir agrīnā fāzē, un neviens no tiem nav sasniedzis ne tuvu 45 pacientiem, kurus uzņēmums cer reģistrēt katrā. CTX001 drošības un efektivitātes apstiprināšana lielākā pacientu grupā pēc būtības ir daudz vērtīgāka nekā jūnija ieskats, tāpēc investoriem vēl nav par vēlu iegādāties akcijas.

Arī CTX001 CRISPR nav vienīgais daudzsološais projekts. CRISPR CTX110 terapijas projekts B-šūnu ļaundabīgiem audzējiem, piemēram, limfomai, sniegs atjauninājumu par tā 1. fāzes izmēģinājumu līdz gada beigām. Tāpat notiekošais klīniskais pētījums par CTX120, multiplās mielomas terapiju, var atklāt dažus tā drošības datus. Katrs atjauninājums ir vēl viena iespēja akcionāriem, jo ​​pozitīvas ziņas liks akcijai vēl vairāk paplašināties.

Investoriem arī jāņem vērā, ka uzņēmumam ir vesela virkne citu gēnu inženierijas programmu, kas joprojām atrodas preklīniskajā izstrādes fāzē. Dažas no šīm programmām var izārstēt tādas iedzimtas slimības kā cistiskā fibroze, un uzņēmums vēl nav pat sācis veikt klīniskos pētījumus. Tādējādi cilvēki, kas iegulda šodien, galu galā var gūt labumu, kad šīs ļoti skatītās programmas nonāks klīnikā un, cerams, sniegs pacientiem papildu pozitīvus rezultātus.



^